Chaque année, avec la complicité de la télévision, l'Association Française des Myopathes (AFM) fait appel à la générosité publique pour financer grassement la recherche contre les maladies génétiques

Depuis plusieurs années, les sommes récoltées servent surtout aux projets de thérapie génique. Or, la thérapie génique piétine depuis plus de 10 ans. Aucun des projets menés sur la mucoviscidose, les myopathies, le cancer n'a rencontré un quelconque succès. En l'état actuel des recherches, les seules pathologies pour lesquelles la thérapie génique était susceptible de provoquer une guérison concernaient certaines déficiences du système immunitaire. Or, le développement d'une leucémie chez un des enfants traités pour une de ces maladies (déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X), remet en cause le principe même de la thérapie génique.

L'AFM joue un rôle anormalement prépondérant dans la recherche biomédicale. Elle s'est progressivement substituée au CNRS et à l'INSERM dans la structuration de la recherche en génétique. Les gouvernements ont favorisé sa montée en puissance pour compenser le désengagement financier de l'Etat, et contourner les organismes de recherche afin de mieux piloter les orientations scientifiques. La puissance de l' AFM est telle qu'elle fait prévaloir ses choix au pouvoir politique. Ainsi en 1998, elle a décidé d'abandonner le laboratoire Généthon II de cartographie génique, afin de se consacrer quasi exclusivement à la thérapie génique obligeant l'Etat à gérer cet abandon. Le pari du "tout thérapie génique" a reposé sur la double illusion que les gènes allaient être rapidement utilisés comme médicaments (génothérapie) et que le séquençage du génome humain allait générer des profits grâce au brevetage et à la valorisation des gènes.

Attirée par les royalties du brevetage des gènes, l’AFM s'est retirée du Comité de la Charte des associations caritatives ! Polarisée par une vision utilitariste de la recherche, l’AFM a fortement contribué à ce que le programme de séquençage du génome soit sorti de la responsabilité des organismes, pour être totalement dirigé par le Ministère de la Santé et de la Recherche à travers des Groupements d'Intérêt Publics successifs. Bilan, la France qui avait un rôle leader dans le domaine du séquençage n'a cessé de régresser. La génothérapie quant à elle est un échec, comme la génomique fonctionnelle !

On ne peut être qu'atterré par le gâchis des sommes considérables léguées par les donateurs. Quel bilan l' AFM tire-t-elle du programme de 5 ans « Grande Tentative » lancé en 1998 ? Ce programme n'est pas fini (et n'a abouti à rien) qu'elle en lance un autre de 5 ans pompeusement appelé « Nouvelle frontière ». Cette stratégie qui s'apparente à de la cavalerie scientifique est élaborée en dehors des instances scientifiques des organismes de recherche. Il est reconnu que pour être efficace, l'évaluation des recherches doit être réalisée par la communauté scientifique, et non pas seulement par quelques dirigeants d'organismes ou d'entreprises. Or, les travaux commandés par l' AFM échappent à ce type d'évaluation. Dès lors, sont-ils dignes d'intérêt et fiables ? L'absence totale de résultat, même minime, est la preuve que non. Combien de temps encore va-t-on mentir et spolier les généreux donateurs ?

Si les instances scientifiques du CNRS et de l'INSERM avaient été consultées sur la faisabilité de ces orientations, elles n'auraient jamais donné leur feu vert. Car tout simplement, ce que l'on ne cesse de faire miroiter à chaque Téléthon relève beaucoup plus de la science-fiction que du domaine du possible. Il faut dire la vérité, nous ne sommes pas prêts en l'état actuel de nos connaissances de soigner les maladies génétiques !

L'introduction efficace et sans danger d'un gène de réparation se heurte encore à des problèmes fondamentaux non résolus. Les solutions thérapeutiques de ces maladies viendront vraisemblablement d'autres domaines de recherche non médiatisables. Encore faut qu'ils ne disparaissent pas, coincés entre le surdimensionnement des recherches impulsées par le Téléthon et l'appauvrissement du financement de l'Etat. La recherche demande du temps et ce type de financement reposant sur la générosité publique fragilise la continuité des recherches. La recherche demande de l'humilité et contrairement à la conception des dirigeants de l' AFM et du pouvoir politique, elle ne peut fonctionner par objectifs, le but de la recherche n'est pas de séduire les donateurs, mais de comprendre la nature !